Compass Pathways首席执行官Kabir Nath在11月7日英国《金融时报》全球制药和生物技术峰会的小组讨论中表示，神经精神病学的创新已经沉寂了近四十年。最近的发展，如百时美施贵宝公司的Cobenfy（xanomeline trospium）被批准用于治疗精神分裂症，以及Sage Therapeutics公司批准Zurzuave（zuranolone）用于产后抑郁症，标志着这一变化。
Nath表示，创新的严重缺乏正在发生变化，大型III期研究正在调查psylocibin等迷幻药，以“从轶事经验转变为证据”。神经科学领域的一个主要障碍是，III期试验成本高昂，目前的动物模型在中枢神经系统疾病方面效果不佳，这使得神经精神病学和神经退行性疾病的临床研究具有挑战性。这使得正确的患者选择策略至关重要。
针对合适的患者群体
在讨论制药行业是否会在这一领域看到投资回报率（ROI）时，BlueRock Therapeutics总裁兼首席执行官Seth Ettenburg强调，对神经科学的投资是周期性的，对新兴治疗方法也有一些兴奋。然而，缺乏明确的因果关系和生物标志物突显了这一点，与其他领域相比，这使得治疗更加难以捉摸。
Bromley指出，在这个非常复杂的领域批准一种产品是具有挑战性的，Leqembi的推出是在神经退行性疾病中建立概念验证的一个显著例子。Biogen英国和爱尔兰副总裁兼董事总经理Kylie Bromley表示，为阿尔茨海默病等疾病引入新的治疗方法需要大规模的基础设施。
Biogen的Aduhelm（aducanumab）是首批获批用于阿尔茨海默氏症治疗的淀粉样蛋白靶向药物之一，但今年早些时候已从市场上撤出。此外，确定合适的患者至关重要，因为只有一小部分患者（约2%的确诊阿尔茨海默氏症患者）适合目前的治疗，早期患者表现出最佳反应。因此，改善诊断将是解决神经退行性疾病的关键，因此投资于侵入性较小的诊断方法，如基于血液的生物标志物，将是至关重要的。
她总结道，总体而言，“基础设施的实施将使人们能够获得治疗”。根据发言者的说法，神经科学的投资涉及高风险、高成本和高失败率。在讨论Leqembi的案例时，Nath将其与强生公司的Spravato进行了比较，后者花了很多年时间，但现在正成为一种重磅药物。神经退行性疾病的创新。
Bromley强调了生物标志物和技术（如基于血液的诊断，人工智能）提供新诊断工具的重要性，他提到Novoid软件可以使用人工智能早期识别患者进行临床试验，简化流程。技术在早期患者识别和试验招募中越来越重要，特别是在识别症状前患者方面，因为研究正在寻找疾病的早期。据她介绍，人工智能和分析技术的进步可以提高诊断效率，并促进更有针对性的方法，这对于患者适用性较窄的治疗至关重要。
在神经科学领域筹集资金是否变得越来越容易？就神经精神病学而言，Nath表示，这个领域是一个小社区，但人们对迷幻药治疗创伤后应激障碍、抑郁症和焦虑症的潜力越来越感兴趣，尽管存在监管障碍和公众看法不一。然而，他补充道，大规模的稳健试验至关重要，特别是在缺乏稳健生物标记的领域。由于缺乏抑郁症等疾病的生物标志物，神经精神病学领域面临着持续的挑战，而是依赖于广泛的诊断标签。
Nath表示，精确方法不适用于神经精神病学，因为公司未能从II期临床试验过渡到III期临床试验，这举了Alto Neuroscience最近在IIb期试验中受挫的例子（NCT05712187）。Nath认为，功能改善和生活质量提高的潜力激发了乐观情绪和投资。由于九分之一的人患有中枢神经系统疾病，因此存在未满足的需求和未开发的机会，Ettenbrugh说“太空中的机会推动了投资”。